美國研究人員設計出一種脫氧核糖核酸（DNA）藥物，能恢復患有“漸凍癥”的小鼠體內一種重要蛋白質的水平，促進運動神經元再生，可望用于延緩“漸凍癥”患者發生癱瘓的過程。
根據美國加利福尼亞大學圣迭戈分校日前發布的新聞公報，領導這項研究的該?？茖W家表示，該成果為相關臨床試驗奠定了基礎。研究論文已發表在美國《科學》雜志上。
“漸凍癥”醫學名稱叫作肌萎縮側索硬化癥，是一種神經退行性疾病，影響大腦和脊髓中與運動相關的神經細胞，造成運動神經元死亡，令大腦無法控制肌肉運動。主要臨床表現是肌肉逐漸萎縮無力，患者最后會因呼吸衰竭而死亡。
此前研究顯示，幾乎所有“漸凍癥”患者體內一種稱為TDP-43的蛋白質都存在異常，使另一種蛋白質stathmin-2的水平降低。后者對運動神經元再生并維持與肌纖維的連接至關重要，其缺失會導致運動神經元連接肌纖維的軸突脫落，神經元退化、死亡，肌纖維不能正常收縮。
正常的TDP-43蛋白質會保護組裝stathmin-2蛋白質的“生產線”，研究人員有針對性地設計出一種DNA藥物，能替代TDP-43蛋白質發揮保護作用。該藥物注射到患“漸凍癥”的小鼠腦脊液中后，stathmin-2的“生產線”恢復正常運作，該蛋白質水平回升，運動神經元軸突再生的情況也恢復到正常水平。
對于另一些神經退行性疾病如阿爾茨海默病、額顳葉癡呆，部分患者也存在TDP-43蛋白質異常的現象，研究人員認為，這種DNA藥物也可能為治療這些疾病提供思路。
